Études cliniques et programmes «early access» en cas de cancer du sang

Cela est particulièrement précieux pour les patients chez lesquels les précédents traitements ne sont plus efficaces ou chez qui les effets indésirables des anciens traitements peuvent être enrayés par de nouveaux traitements moins toxiques.

Prof. Bertoni, quels types de cancer du sang existent et quelle est leur fréquence?

Prof. Bertoni : Le cancer du sang, incluant les leucémies aiguës et chroniques, le myélome multiple et de nombreux types de lymphomes, représente près de 10 % de l’ensemble des tumeurs. Les affections sanguines cancéreuses touchent aussi bien les enfants que les adultes. En Suisse, chaque année, environ 2200 personnes contractent un lymphome, 1100 une leucémie et 600 un myélome multiple. Grâce aux options thérapeutiques, de nombreuses personnes ont un bon pronostic et peuvent vivre avec la maladie. D’ici quelques années, nous pensons par exemple que près de 12 000 personnes vivront en Suisse avec un lymphome. 

Quelle est l’importance des études cliniques dans le domaine du cancer du sang?

Prof. Bertoni : Les études cliniques jouent un rôle essentiel et permettent de répondre à certaines questions sur les nouveaux traitements et médicaments. C’est également grâce aux précédentes études cliniques et à celles en cours que de plus en plus de personnes atteintes d’un cancer du sang ont aujourd’hui un bon pronostic. Les études cliniques sont fondamentales pour élargir nos connaissances et pour décider quels sont les traitements qui sont efficaces et utiles.

Pourquoi est-il important de mener des études cliniques en Suisse et quels bénéfices en tirent les patients?

Prof. Bertoni : Les études cliniques ont pour objectif de trouver le meilleur traitement disponible pour les personnes atteintes d’un certain type de cancer. Cela profite directement aux patients. Les patients participant à une étude reçoivent le meilleur traitement disponible et ont un accès précoce aux dernières thérapies les plus prometteuses. Et les médicaments en question sont pris en charge par l’étude clinique.

Comment se déroule une étude clinique?

Prof. Bertoni : Une étude est généralement conçue pour un certain groupe de patients atteints d’un certain type de cancer et chez lesquels le médicament doit avoir une action optimale. Quand un patient présente les caractéristiques spécifiques à la tumeur, il peut être intégré à l’étude. Des informations sur les études suisses en cours sont disponibles en ligne sur le site Internet de la KOFAM, du SAKK et de certains hôpitaux ainsi que sur les plateformes de réseaux sociaux. En Suisse, les médecins sont généralement bien informés des études cliniques. Le médecin traitant informe directement les patients qui se qualifient.

Les études cliniques sont-elles sûres?

Prof. Bertoni : Oui, les études doivent être sûres pour les patients. Il y a bien plus de contrôles que lors d’un traitement qui a lieu en dehors d’une étude clinique. Les personnes impliquées dans une étude clinique sont surveillées régulièrement, et chaque projet de recherche est également examiné et approuvé par la commission d’éthique compétente et Swissmedic.

Traditionnellement, il existe trois phases d’étude pour évaluer un nouveau médicament. La phase I permet de déterminer la dose journalière maximale tolérée d’un nouveau médicament, la phase II analyse la sécurité du traitement et son efficacité, et la phase III compare le nouveau traitement au traitement standard actuel afin de déterminer si le nouveau traitement est supérieur au standard thérapeutique ou s’il a la même efficacité mais avec une plus faible toxicité.

Qu’est-ce qu’un programme «early access»?

Prof. Bertoni : Au sein d’un programme « early access » (littéralement : programme d’accès précoce), des patients atteints d’une maladie particulièrement sévère peuvent recevoir un médicament qui n’est pas encore autorisé par les autorités suisses. On parle ici de « compassionate use » (« utilisation par compassion ») d’un médicament. Ce médicament a déjà été testé avec succès dans une étude clinique et il est désormais mis à disposition de patients en dehors d’une étude clinique, dans le cadre d’un programme « early access ». Les patients peuvent prendre part au programme gratuitement dès lors qu’ils remplissent les critères pour le traitement et qu’il n’existe pas d’autre traitement. Les programmes « early access » sont également examinés et approuvés par Swissmedic et la commission d’éthique.

Quels programmes « early access » existe-t-il en cas de cancer du sang en Suisse?

Prof. Bertoni : Les entreprises pharmaceutiques informent les médecins de ces programmes, ou bien les médecins doivent s’adresser directement à ces entreprises. Actuellement, il y a par exemple des programmes pour certains traitements basés sur des anticorps qu’on appelle les anticorps bispécifiques, ou conjugués anticorps-médicament.